تلاش محققان کشور برای درمان شایع‌ترین بیماری تک‌ژنی
عضو هیات علمی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشکده داروسازی دانشگاه علوم پزشکی مشهد از تلاش ۵ ساله محققان این مرکز برای تولید فرآورده دارویی برای درمان بیماری “هایپر کلسترولمی فامیلی” (شایع‌ترین بیماری تک‌ژنی انسان) خبر داد.
به گزارش مرکز اطلاعات بیوتکنولوژی ایران به نقل از خبرگزاری ایسنا، عضو هیات علمی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشکده داروسازی دانشگاه علوم پزشکی مشهد از تلاش ۵ ساله محققان این مرکز برای تولید فرآورده دارویی برای درمان بیماری “هایپر کلسترولمی فامیلی” (شایع‌ترین بیماری تک‌ژنی انسان) خبر داد و گفت: این بیماری دارای منشأ خانوادگی و فامیلی است که مبتلایان به آن اکثراً کودکان و نوزادان دارای چربی خون بسیار بالا و مستعد سکته‌های قلبی-عروقی هستند. امید داریم بتوانیم در صورت بهتر شدن شرایط اقتصادی، ظرف یک سال آینده مجوز ورود به مرحله تست یا ارزیابی داروها را بگیریم و آن‌ها را بر روی یک انسان یا بیمار واقعی تست کنیم.
امیرحسین صاحب‌کار با اشاره به اینکه مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشگاه علوم پزشکی مشهد سه سال متوالی به عنوان مرکز تحقیقات رتبه اول کشور و مرکز تحقیقات برتر استانی شناخته شده است، اظهار کرد: ملاک ارزشیابی‌های سالانه، تولیدات علمی مرکز در قالب یافته‌های علمی، مقالات منتشر شده و میزان ارجاعات و استنادات به آن‌ها در سطح بین‌المللی است.
وی حوزه تحقیقاتی خود در این مرکز را پژوهش بر روی داروهای جدید مورد استفاده در درمان بیماری‌های قلبی-عروقی عنوان کرد و گفت: عمده این داروها می‌توانند باعث اصلاح لیپیدها یا چربی‌های خون شوند؛ لیپیدها ذراتی شامل چربی و پروتئین هستند که در خون همه افراد وجود دارند و بسیاری از مواد مورد نیاز سلول‌های بدن را تأمین می‌کنند. این ذرات زمانی مشکل ایجاد می‌کنند که مقدار آن‌ها در خون از سطح نرمال بالاتر باشد و در عروق رسوب ایجاد کنند، تشکیل پلاک دهند و باعث اختلال در خون‌رسانی شوند. این موارد می‌تواند عوارض جدی عروقی مثل سکته‌های قلبی و مغزی به همراه داشته باشد.
عضو هیئت علمی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشکده داروسازی دانشگاه علوم پزشکی مشهد با اشاره به اینکه مطالعات فوق، در سطوح مختلف از جمله تحقیقات پایه و سطوح بالینی انجام می‌شود، توضیح داد: تحقیقات پایه بر روی مدل‌های حیوانی شبیه‌سازی شده از بیماری‌های قلبی-عروقی انجام می‌شود. همچنین در سطوح بالینی مطالعات خود را بر روی بیماران مبتلا به سکته قلبی، اختلالات چربی خون یا به طور کلی افراد دارای ریسک فاکتورهای زیاد برای ابتلاء به بیماری‌های قلبی انجام می‌دهیم.
صاحب‌کار سپس به شاخه اختصاصی‌تر این تحقیقات پرداخت و تشریح کرد: بیماری‌ای به نام “هایپر کلسترولمی فامیلی” (Hypercholesterolemia Familial)، یک بیماری دارای منشأ خانوادگی و فامیلی است که مبتلایان به آن اکثراً کودکان و نوزادان دارای چربی خون بسیار بالا (بالاتر از ۴۰۰ یا ۵۰۰ میلی‌گرم و گاهاً تا ۱۰۰۰ میلی‌گرم در دسی لیتر) هستند؛ اگر درمان مناسبی برای این افراد پیدا نشود یا سیستم غربالگری و شناسایی مناسبی برای بیماری آن‌ها وجود نداشته باشد، متأسفانه بسیاری از آن‌ها در سنین نوجوانی یا جوانی دچار سکته‌های قلبی-عروقی خواهند شد.
وی ضمن معرفی خود به عنوان نماینده انجمن آترواسکلروز (Iranian society of Atherosclearosis) ایران، توضیح داد: یکی از وظایف انجمن آترواسکلروز این است که هماهنگی‌های لازم را برای انجام آزمایشات ژنتیکی و شرکت دادن بیماران مبتلا به “هایپر کلسترولمی فامیلی” در کارآزمایی بالینی انجام دهد؛ بدین ترتیب درمان‌های جدید بر روی این افراد تست می‌شود و چنان چه مقدور باشد، اقدامی برای کاهش کلسترول این بیماران صورت می‌گیرد.
تلاش محققان برای درمان ” هایپر کلسترولمی فامیلی” از طریق تولید فرآورده دارویی
عضو هیأت علمی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشکده داروسازی دانشگاه علوم پزشکی مشهد همچنین ضمن اشاره به یک حوزه تحقیقاتی مرتبط دیگر با این موضوع در مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی، اظهار کرد: در این مرکز همچنین بر تولید یک فرآورده دارویی متمرکز شده‌ایم که بتواند به مدت طولانی در افرادی که درمان‌های معمول کنترل کلسترول خون بر روی آن‌ها جواب نمی‌دهد یا با عوارض جانبی همراه است، مؤثر باشد. این فرآورده دارویی ترجیحاً باید اثرات طولانی‌مدت داشته باشد و بتواند از طریق به حد نرمال رساندن کلسترول خون این افراد، از وقوع حوادث قلبی-عروقی در آن‌ها جلوگیری کند.
صاحب‌کار در پاسخ به این سوال که فرآورده دارویی فوق چه زمانی وارد بازار خواهد شد، تشریح کرد: فرآیند توسعه، تولید و معرفی داروی جدید به بازار دارویی به خصوص زمانی که بخواهد برای اولین بار به دنیا ارائه شود و شبیه‌سازی از فرآورده‌های قبلی نباشد، بسیار زمان‌بر است. در واقع می‌توان گفت عرضه یک فرآورده دارویی در سریع‌ترین حالت خود بین ۸ تا ۱۰ سال زمان می‌برد. این فرآیند همچنین بسیار سنگین و هزینه‌بر است و باید مراحل قانونی و مطالعاتی مختلف از سطوح پایه تا سطوح سم‌شناسی، اثربخشی و سطوح مختلف کارآزمایی‌های بالینی را طی کند.
وی با بیان اینکه حدود ۴ تا ۵ سال به طور جدی بر روی این فرآورده دارویی کار کرده‌ایم، خاطرنشان کرد: این امید را داریم که اگر شرایط اقتصادی و مشکلات تأمین بودجه برطرف شوند و به حداقل برسند، شاید بتوانیم ظرف یک سال دیگر مجوز ورود به مرحله تست یا ارزیابی این داروها را بگیریم و آن‌ها را بر روی یک انسان یا بیمار واقعی تست کنیم. اگر دارو در این مرحله جواب بدهد، امیدواری بسیار زیادی به وجود خواهد آمد که فرآورده دارویی فوق وارد بازار دارویی شود. این موضوع برای صنعت دارویی کشور یک اعتبار محسوب می‌شود، چرا که به طور کلی اگر هر کشوری بتواند فرآورده دارویی جدیدی به دنیا معرفی کند، کار بسیار ارزشمندی کرده است. این موضوع به خصوص از آن جهت اهمیت دارد که داروی مورد نظر مرتبط با درمان اختلالات قلبی-عروقی و عامل نخست مرگ و میر در دنیا است.
عضو گروه زیست‌فناوری پزشکی دانشکده پزشکی مشهد یادآور شد: طبق آمار نهادهای ذی‌ربط، علت نخست مرگ و میر انسان‌ها هم در جهان و هم ایران بیماری‌های قلبی عروقی عنوان شده و از این رو اولویت‌های تحقیقاتی و پژوهشی به این بیماری‌ها اختصاص یافته است. همچنین در زمینه فرآورده‌های دارویی، کشف و توسعه داروها و نیز اصلاح سبک زندگی، به نحوی که ریسک این بیماری‌ها را کاهش دهد، از اولویت‌های مهم تحقیقاتی دنیا هستند.
صاحب‌کار افزود: طبق اطلاعاتی که داریم و گزارش‌هایی که از سوی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشگاه علوم پزشکی مشهد منتشر شده، فرآورده دارویی ما با جزئیات و مشخصات مربوط به خود، اولین بار به همت گروهی چندنفره از همکاران ما از رشته‌های تخصصی مختلف تولید شد و چنان چه مراحل تست بالینی را نیز با موفقیت بگذراند، مالکلیت معنوی، حق ثبت و بهره‌برداری از آن متعلق به خودمان است.
وی درباره میزان اثرگذاری این تحقیقات در دنیا تشریح کرد: خوشبختانه در بحث علم‌سنجی به شکل مدرن آن، به لطف دیتابیس‌های عظیم اطلاعاتی که برای ژورنال‌های علمی به وجود آمده و کشور خودمان هم به اکثر آن‌ها دسترسی دارد، شما می‌توانید میزان تأثیر هر تولید علمی در قالب مقاله را بسنجید. یکی از مهم‌ترین شاخص‌های اثرگذاری یافته علمی، میزان استنادات و ارجاعات به آن است.
عضو گروه زیست‌فناوری پزشکی دانشکده پزشکی مشهد ادامه داد: مهم‌ترین شاخص‌های علم‌سنجی از دیتابیس مربوط به web of science که در کشور ما آن را به نام ESI می‌شناسند، استخراج می‌شود. این مؤسسه وابسته به مجموعه تامسون رویترز، میزان استنادات به هر تولید علمی را در قالب زمان‌بندی‌های مشخص ارائه می‌کند. چنان چه یک محقق امتیازات لازم را کسب کند، جزو یک درصد محققان پراستناد دنیا در آن حوزه علمی معرفی می‌شود.
صاحب‌کار در پایان خاطرنشان کرد: طبق آخرین آمار مؤسسه ESI، تحقیقات محققان مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشگاه علوم پزشکی مشهد در دو حیطه فارموکولوژی و توکسیکولوژی و پزشکی بالینی جزو کارها و تحقیقات یک درصد محققان پراستناد دنیا قرار گرفته است. همچنین دو مقاله من سال گذشته و امسال از سمت فرهنگستان علوم پزشکی که بالاترین نهاد علوم پزشکی است، به عنوان مقاله‌های برگزیده سال انتخاب شد که این دو کار نیز با تحقیقات ما در مرکز مرتبط بوده است.