ویرایش ژن در رحم برای درمان بیماری‌های کشنده ریوی
ویرایش ژن در رحم می‌تواند یک رویکرد جدید و نویددهنده برای درمان بیماری‌های ریوی قبل از تولد باشد.
به گزارش مرکز اطلاعات بیوتکنولوژی ایران به نقل از زیست فن، محققان با استفاده از ویرایش ژن کریسپر توانستند از یک بیماریِ ریوی کشنده در یک مدل حیوانی جلوگیری کنند. این مطالعه نشان داد که ویرایش ژن در رحم می‌تواند یک رویکرد جدید و نویددهنده برای درمان بیماری‌های ریوی قبل از تولد باشد.
بیماری‌های مادرزادی مانند سیستیک فیبروزیس، کمبود پروتئین سورفکتانت و آلفا 1 آنتی‌تریپسین با نارسایی تنفسی هنگام تولد و یا بیماری مزمن ریوی مشخص می‌شوند. حدود 22 درصد از همه پذیرش‌ها در بیمارستان کودکان، مربوط به اختلالات تنفسی است و علی رغم پیشرفت‌ها در مراقبت و درک عمیق‌تر علل مولکولی آنها، این بیماری‌های تنفسی مادرزادی اغلب کشنده هستند. از آنجا که ریه یک اندام محافظ در تماس مستقیم با محیط بیرونی است، انتقال هدفمند برای اصلاح ژن‌های معیوب یک درمان قابل توجه است.
جنین در حال رشد دارای ویژگی‌های ذاتی است که آن را به یک گیرنده خوب برای ویرایش ژن تبدیل می‌کند. توانایی درمان و یا کاهش یک بیماری از طریق ویرایش ژن در اواسط تا اواخر بارداری قبل از تولد و شروع پاتولوژی برگشت‌ناپذیر بسیار جالب توجه است. این امر مخصوصاً برای بیماری‌هایی صحت دارد که بر ریه‌ها اثر می‌گذارند، زیرا عملکرد آنها به طور چشمگیری در هنگام تولد حائز اهمیت است.
محققان نشان دادند که انتقال معرف‌های ویرایش ژن کریسپر به مایع آمنیوتیک در رحم طی رشد جنین، منجر به تغییرات هدفمند در ریه موش‌های صحرایی می‌شود. آنها ویرایش‌کننده‌های ژن را چهار روز قبل از تولد به موش‌ها عرضه کردند که مشابه سه ماهه سوم در انسان است.
سلول‌هایی که بیش‌ترین درصد ویرایش را نشان دادند، سلول‌های اپیتلیال جبابچه‌ای و سلول‌های ترشحی راه‌های هوایی بودند.
در یک آزمایش دیگر، محققان از ویرایش ژن پیش از تولد برای کاهش شدت یک بیماری بینابینی ریه، به نام کمبود پروتئین C سورفکتانت (SFTPC) در یک مدل موش استفاده کردند که جهش عامل این بیماری در ژن Sftpc انسان یافت شده است. صد درصد موش‌های درمان نشده برای این جهش در اثر نارسایی تنفسی در عرض چند ساعت پس از تولد مردند. در مقابل، ویرایش ژن قبل از تولد برای غیرفعال کردن جهش ژن Sftpc منجر به بهبود مورفولوژی ریه و بقای حیوانات شد.
مطالعات آینده به منظور افزایش کارایی ویرایش ژن در پوشش اپیتلیال ریه‌ها و هم‌چنین ارزیابی مکانیسم‌های مختلف برای عرضه تکنولوژی ویرایش ژن به ریه‌ها انجام می‌شود. تکنیک‌های مختلف ویرایش ژن نیز در حال بررسی هستند که ممکن است روزی بتوانند جهش‌های دقیق موجود در بیماری‌های ژنتیکی ریوی در نوزادان را اصلاح کند.