ژن درمانی منجر به تمیزی پوست برای دراز مدت می‌شود.

دانشمندان دانشگاه مودنا و رجیو امیلیا به بررسی بیمار مبتلا به یک اختلال پوستی ژنتیکی مشهور به epidermolysis bullosa (EB) تقریبا هفت سال بعد از آنکه او تحت ژن درمانی به عنوان بخشی از آزمایشات بالینی قرار گرفته بود، پرداختند. این مطالعه نشان داد که تعداد کمی از سلول‌های بنیادی که به پای بیمار پیوند زده شده بود برای بازگرداندن عملکرد طبیعی پوست بدون ایجاد هرگونه عوارض جانبی کافی است.

نویسنده ارشد این مطالعه دکتر میشل دلوکا از دانشگاه مودنا و رجیو امیلیا در این خصوص می‌گوید: "این یافته‌ها راه را برای استفاده ایمن از سلول‌های بنیادی اپیدرم در آینده برای ترکیب سلول و ژن درمانی برای اپیدرمولیز تاولی (EB) و دیگر بیماری‌های پوستی ژنتیک هموار می‌کند." این مطالعه با عنوانLong-Term Stability and Safety of Transgenic Cultured Epidermal Stem Cells in Gene Therapy of Junctional EpidermolysisBullosa در مجله سلول‌های بنیادی منتشر شده است.

بیماری پوستی EB بسیار دردناک است و باعث می‌شود پوست شکننده شود و به آسانی تاول بزند. این بیماری همچنین می‌تواند منجر به عفونت‌های مرگبار شود. از آنجا که هیچ درمانی برای این بیماری وجود ندارد روش‌های درمانی موجود بر کاهش علائم بیماری تمرکز دارند.

به منظور بررسی ژن درمانی مبتنی بر سلول‌های بنیادی به عنوان درمان بالقوه، دکتر دلوکا و همکارانش فاز یک و دو آزمایش‌های بالینی را در دانشگاه مودنا راه‌اندازی کرده‌اند و بیماری مبتلا به EB را به نام کلودیو برای این کار مورد بررسی قرار دادند. پژوهشگران سلول‌های بنیادی را از پوست کف دست کلودیو گرفته و نقص ژنتیکی را در این سلول‌ها اصلاح کردند و سپس آنها را به قسمت فوقانی پاهای کلودیو پیوند زدند.

در مطالعه‌ای جدید، دکتر دلوکا و تیمش مشاهده کردند که این درمان منجر به ترمیم طولانی مدت عملکرد طبیعی پوست می‌شود. نزدیک به هفت سال بعد، قسمت فوقانی پاهای کلودیو ظاهری طبیعی پیدا کردند، نشانی از تاول نداشتند و شواهدی از رشد تومور در آن وجود نداشت. شایان ذکر است که تعداد کمی از سلول‌های بنیادی پیوند زده شده برای بازسازی طولانی مدت پوست کافی بود.

پژوهشگران در این مقاله نوشته‌اند که: "این داده‌ها نشان می‌دهد که اپیدرم تراریخته بازسازی شده کاملا کارآمد است و تقریبا از اپیدرم طبیعی غیر قابل تشخیص است، بیشترkeratinocyte های ترارسانی شده یاخته‌های موقتی هستند که یاخته‌های جدیدی را تکثیر می‌کنند و چند ماه پس از پیوند از بین رفته‌اند و اپیدرم بازسازی شده توسط تعداد دیگری از سلول‌های بنیادی تراریخته پیوند زده شده که دارای عمر زیاد هستند و مستقلا ساخته و تکثیر می شوند، پایدار شده‌اند."

حتی اگر پوست کلودیو در این زمان تحت درمان 80 چرخه نوسازی قرار می‌گرفت، سلول‌های پیوندی بنیادی هنوز ویژگی‌های مولکولی سلول‌های پوست دست را حفظ می‌کرد و با ویژگی‌های سلول‌های پوست پا تطابق نمی‌یافت.

دکتر دلوکا یاد آور شده است که: "این یافته نشان می‌دهد که سلول‌های بنیادی بالغ ابتدا به همان بافتی که در آنها به طور معمول اقامت داشتند تمایز می‌یابند و انعطاف‌پذیری کمی برای بازسازی بافت‌های دیگر دارند. این مسئله فرض شکل‌پذیری سلول‌های بنیادی بالغ را زیر سوال می‌برد و نیاز به دقت انتخاب نوع مناسب سلول‌های بنیادی برای ترمیم بافت‌های درمانی را یاد آور می‌شود."

Source: http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/gene-therapy-leads-to-long-term-clear-skin/81249294/

ترجمه: نغمه عبیری